관리번호

2016-다부처유전체-일반-1

과제유형

원천기술 ( O ), 혁신제품 (   )

과제명

유전체 기반 면역항암치료반응 공공DB 구축 및 활용

1. 필요성

ㅇ 세계 최대 항암제 개발 회사인 Roche사가 암환자 7만여명에 대한 데이터를 확보하고 있는 Foundation Medicine사를 1조원에 인수합병하고 유전체 기반 표적항암제 신약 개발 및 임상시험에 활용함

ㅇ 표적항암제에 이어 최근 3세대 항암제로 주목받는 면역항암치료※는 환자 개인별 면역시스템을 활용하여 암환자에 수반되는 고도의 전신쇠약증세를 개선함으로써 증상을 호전시키는 치료로, 글로벌 제약사에서 집중적으로 연구개발을 하고 있는 분야이며, 폐암치료제의 경우 이미 활용되고 있음

※면역항암치료(immuno-oncology therapy): 환자의 면역기능을 이용하여 종양을 치료하는 전략으로, 암백신치료(cancer vaccine therapy)부터 단클론항체치료(monoclonal antibody therapy), 입양면역치료 (adoptive cell therapy) 또는 세포치료(cell therapy)를 포함.

ㅇ 이에 유전체-임상 통합정보를 활용하여 기존 항암제의 한계를 극복할 수 있는 면역항암치료의 효과를 임상을 통해 입증하고, 비즈니스 모델에 적용하고자 함

2. 연구목표

ㅇ 최종목표 : 유전체-임상 통합정보 기반 면역항암치료반응 공공DB 구축 및 비즈니스 모델 개발  (TRL : [시작] 3단계〜[종료] 6단계)

- 기 확보된 한국인 환자 유전체-임상 데이터 웨어하우스(data warehouse) 구축

- 한국인 호발암 1종에 대한 면역항암치료약물 선정(5종 이내)

- 유전체-임상 통합정보 기반 면역항암치료약물 반응 예측알고리즘 개발

- 유전체기반 면역항암치료반응의 임상적 유용성 검증(600례)

- 검증된 면역항암치료반응 공공DB 구축

- DB를 활용한 전향적 면역항암치료관련 신규 비즈니스모델 개발(3건)

※ 의료정보와 질환유전체(NGS)정보가 동시에 확보된 한국인 환자(>5,000명) 확보

국제인증으로 검증된 분석기술로 생산된 유전체정보 확보

ㅇ 개발목표

핵심 기술/제품 성능지표		달성목표
1	기 확보된 유전체-임상 통합정보 DB	한국인 호발암 > 5,000명 통합 DB확보
2	예측알고리즘 개발	성능평가 및 검증자료 확보
3	임상 유용성 검증	환자적용 > 600례 분석
4	공공DB 구축(3년차)	시스템 개발 1건
5	비즈니스 모델 개발(5년차)	사업화 적용 3건

3. 지원기간/예산/추진체계

ㅇ 기간 : 5년 이내(1차년도 : 5개월)

ㅇ 정부출연금 : ‘16년 10억원 이내(총 정부출연금 50억원 이내)

ㅇ 주관기관 : 제한없음 (병원 3개이상, 기업 3개이상, 정부출연연구소 참여 필수)

※병원은 의료법 제3조의3(종합병원)에 해당되는 의료기관을 지칭함

ㅇ 기술료 : 징수

관리번호

2016-다부처유전체-일반-2

과제유형

원천기술 (   ), 혁신제품 ( O )

과제명

혈액기반 생체 검사를 위한 표적 유전자 선별 키트 개발

1. 필요성

ㅇ NGS1)기반의 유전체 분석기술의 급속한 발전으로 저비용으로 높은 정확도의 유전자 분석이 가능하게 되었으나 국내의 경우 차세대 유전체 분석에 필요한 기기 및 시약은 대부분 수입에 의존하고 있으며 유전체 분석에 소요되는 비용 중 키트 비용이 80%이상을 차지하고 있어 대부분 연구개발비용이 해외로 나가고 있음

ㅇ 최근 유전체 분석 기술을 접목, 질병 관리 및 예후예측 모니터링에 효율적인 기반의 혈액기반 생체 검사(Cell-Free DNA 기반)시장이 급속도로 성장2) 미국 벤처 회사들을 중심으로 기반 기술들이 개발되어 산업화가 시작되고 있는 분야로 국내에서도 기술 개발을 통해 글로벌 경쟁력 확보가 필요함

ㅇ 최근 국내에서도 차세대 유전체 분석과 관련한 정부의 규제 완화로 빠른 시장 확대가 예상되며 이에 국내 기술로 국산화된 유전자 검사 키트를 개발함으로써 수입 대체 경제적 효과 뿐 만 아니라 환자 순응도가 높은 맞춤 치료를 구현하고자 함

1) NGS(next Generation Sequencing) 차세대 염기서열 분석

2) 골드만삭스 리포트에 따르면, Liquid Biopsy 관련시장은 2025년까지 미국시장 $14 billion 예상

2. 연구목표

ㅇ 최종목표 : 혈액기반 생체 검사를 위한 표적 유전자 선별 키트 개발

(TRL : [시작] 3단계〜[종료] 7단계)

- 타겟 시퀀싱을 위한 캡쳐 프로브(Capture Probe)*  생산 기술 개발

· 표적 유전자 선별 기술 국산화

· 대량 프로브 합성 공정 기술 개발

* 캡쳐 프로브 : 유전체 상에서 원하는 유전자를 선별하기 위한 modified DNA 또는 RNA 단편

-  혈액기반 생체 검사용 타겟 시퀀싱 캡춰 키트 개발

· 미량의 시료를 이용한 다중 유전자 검사

· 다양한 변이 종류 검출 (SNV, Indel, Rearrangement 분석 포함)

· 낮은 NGS 노이즈, 높은 민감도의 분석 가능

· 2개 이상의 서로 다른 기술 기반의 NGS 플렛폼 적용

· 개발된 키트의 허가용 임상 완료 (해외 키트 성능 비교)

ㅇ 개발 목표

핵심 기술/제품 성능지표		단위	달성목표	세계최고수준 (보유국, 기업/기관명)
1	대량 프로브 합성 공정	-	SOP 확보
2	분석 가능한 시료 양	ng	≤ 10	50 (미국, Guardant/Illumina)
3	다중 유전자 검사	유전자 수	≥ 50	10 (미국, Guardant)
4	최소 변이 검출 한계	%	≤ 0.1	0.1 (미국, Guardant)
5	NGS 노이즈 억제 능력	%	≤ 0.05
6	변이 검출 종류	건	≥ 3	1 (미국, Guardant)
7	적용 가능 NGS 플렛폼	수	≥ 2
8	허가용 임상 완료	시료 수	≥ 100

* 사업계획서 제출 시 경제성 분석, 사업화 전략 제시

3. 지원기간/예산/추진체계

ㅇ 기간 : 3년 이내(1차년도 : 5개월)

ㅇ 정부출연금 : ‘16년 5억원 이내(총 정부출연금 30억원 이내)

ㅇ 주관기관 : 중소·중견 기업

ㅇ 기술료 : 징수

관리번호

2016-다부처유전체-일반-3

과제유형

원천기술 ( O ), 혁신제품 (   )

과제명

환자 유래 암 오가노이드 기반 유전체-임상연계 항암제 효능평가 플랫폼 구축

1. 필요성

ㅇ 한국인 5대 고위험 암(폐암, 간암, 위암, 대장암, 췌장암)에 대한 오가노이드* 배양기술 확립 및 유전체 분석 데이터와 임상정보가 통합된 암 오가노이드 주(organoid line) 플랫폼 구축이 필요함

* 오가노이드(organoid) : 간, 신장, 췌장, 전립선, 폐, 위, 뇌 등 실제 장기의 구조와 기능을 일부 닮았다는 의미로 오가노이드(organoid)라고 부르며 질병모형과 약물개발의 플랫폼을 구축하는데 활용

ㅇ 환자유래 암 오가노이드 배양기술 개발 및 한국인 5대 고위험암 오가노이드 모델 1,000종 이상을 확립하고, 암 오가노이드 주의 유전체 - 임상 통합DB 구축을 통해 항암제 효능평가 알고리즘을 개발하고자 함

ㅇ 이를 통하여 환자의 유전적 특성, 세포생리학적 정보 및 암의 물리적 미세환경에 따른 항암제의 효능 또는 약물에 대한 내성 변화양상을 알 수 있으므로, 신약개발 약물 스크리닝, 약물 리포지션, 환자별 맞춤약물 선택 등 정밀의약에 활용 가능함

2. 연구목표

ㅇ 최종목표 : 환자 유래 암 오가노이드 기반 유전체-임상연계 항암제 효능평가

플랫폼 구축 (TRL : [시작] 3단계〜[종료] 5단계)

- 환자 오가노이드 주 (organoid line) 배양기술 개발과 1,000종 이상 확립

- 5대 고위험암 오가노이드 - 유전체 - 임상자료 통합 DB 구축

․유전정보(엑솜, 전장유전체 등)를 활용한 표적항암제 선별 데이터 확보

․EMR과 유전정보를 통합한 데이터베이스 템플릿 개발

- 유전체 정보 기반 정밀의학용 다차원 평가 시스템 개발

․1주 이상 장기 생존 기술 및 고효율 약물효능평가 시스템 개발

․개발된 오가노이드 주를 이용한 동물이식모델 개발

- 유전체 정보 기반 정밀의학용 약물 스크리닝 시스템 개발

․유전체 정보 기반 기존 약물 리포지셔닝 데이터 확보

- 환자유래 암 오가노이드 - 유전체 기반 제품․서비스 모델 제시

․신규 가이드라인 SOP 확보

․GLP 인증

ㅇ 개발목표

핵심 기술/제품 성능지표		달성목표
1	환자유래 3차원 암 오가노이드 형성기간	채취이후 3일 이내
2	종양조직 로딩 시스템	60분 이내
3	환자유래 암 오가노이드 확보	1000건 이상
4	오가노이드 - 유전체 - 임상 DB 구축	500건 이상
5	약물 평가 검증	50건 이상
6	오가노이드 활용 동물이식모델 개발	5대 고위험암당 1건 이상
7	기존 약물 리포지셔닝	10건이상
8	신규 가이드라인 SOP 확보	사업화 적용 3건
9	GLP 인증	1건

3. 지원기간/예산/추진체계

ㅇ 기간 : 4년 이내(1차년도 : 5개월)

ㅇ 정부출연금 : ‘16년 6억원 이내(총 정부출연금 40억원 이내)

ㅇ 주관기관 : 제한없음 (기업 참여 필수)

ㅇ 기술료 : 징수